نیما پورعلی در گفتگو با خبرنگار اجتماعی پایگاه خبری تحلیلی «مرآت»؛ از دستیابی تیم تحقیقاتی به مرحله نهایی تولید نخستین داروی ایرانی برای درمان آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) خبر داد و اظهار کرد: این دارو که پس از سه سال تحقیق، آزمایش‌های پیش‌بالینی و فاز نخست مطالعات انسانی تولید شده توانسته در نمونه‌های اولیه عملکرد قابل‌قبولی از نظر کنترل پیشرفت بیماری نشان دهد.

مسئول پروژه تحقیقاتی تولید داروی «SMA» افزود: داروی ایرانی تولیدشده با الهام از مکانیزم داروی خارجی «اسپینرازا» (Spinraza) طراحی شده اما ساختار بیوشیمیایی آن بهینه‌سازی شده تا با مواد در دسترس‌تر و هزینه کمتر تولید شود.

پورعلی با بیان اینکه در حال حاضر تنها دو داروی تأیید شده جهانی برای «SMA» وجود دارد که با قیمت‌های نجومی عرضه می‌شوند عنوان کرد: در بازار جهانی قیمت داروی اسپینرازا برای هر بیمار تا سقف ۷۰۰ هزار دلار در سال می‌رسد و عملاً بسیاری از بیماران در کشورهای در حال توسعه از دریافت آن محروم‌اند.

وی با اشاره به محدودیت‌های شدید واردات دارو در سال‌های اخیر اظهار داشت: ما در شرایط تحریم و عدم دسترسی به تجهیزات کامل مجبور شدیم بخشی از فرآیند طراحی و سنتز دارو را با امکانات بومی انجام دهیم و این موضوع باعث شد به راهکارهای نوینی برسیم که حتی در برخی موارد بهینه‌تر از نمونه‌های موجود در بازار جهانی است.

به گفته پورعلی داروی تولیدشده اکنون وارد فاز دوم کارآزمایی بالینی شده و بر روی ۴۰ بیمار در مراکز درمانی تهران، شیراز و تبریز در حال بررسی است و تأکید کرد: نتایج اولیه نشان می‌دهد که عملکرد حرکتی بیماران پس از دریافت این دارو تا حدودی بهبود یافته و سرعت پیشرفت تحلیل عضلانی در کودکان کاهش یافته است.

وی با اشاره به اهمیت این دستاورد برای اقتصاد درمان کشور تصریح کرد: در صورت موفقیت کامل و ورود این دارو به بازار می‌توانیم هزینه درمان هر بیمار «SMA» را از میلیاردها تومان به رقمی کمتر از ۵۰ میلیون تومان در سال کاهش دهیم و این کاهش هزینه نه‌تنها به بیماران کمک می‌کند بلکه فشار قابل‌توجهی را از دوش نظام سلامت و بیمه‌ها برمی‌دارد.

عضو هیأت علمی دانشگاه علوم پزشکی تهران خاطرنشان کرد: ما برای ثبت رسمی دارو در سازمان غذا و دارو اقدام کرده‌ایم و انتظار داریم در نیمه دوم سال جاری مجوزهای نهایی صادر شود و در همین راستا مذاکراتی نیز با چند شرکت داروسازی داخلی برای تولید انبوه در جریان است.

وی درباره وجه انسانی پروژه گفت: بزرگ‌ترین انگیزه تیم ما نجات جان کودکانی بود که هر روز با تحلیل عضلانی روبه‌رو می‌شدند و خانواده‌هایی که ناامیدانه با افزایش قیمت ارز و کمبود دارو مواجه بودند و ما هر بار که ویدیوهای این بچه‌ها را می‌دیدیم، عزم‌مان برای ادامه کار جزم‌تر می‌شد.

پورعلی با اشاره به همکاری خانواده بیماران در روند آزمایش‌ها بیان کرد: ما از همراهی خانواده‌هایی که در فازهای مطالعاتی مشارکت کردند سپاسگزاریم چراکه بدون صبوری و همکاری آن‌ها نمی‌توانستیم به این مرحله برسیم.

وی همچنین از نقش دانشجویان جوان در پیشبرد پروژه تمجید کرد و گفت: بخشی از کار توسط دانشجویان دکترای بیوشیمی و داروسازی انجام شد و مشارکت این نیروهای جوان نه‌تنها بُعد علمی پروژه را تقویت کرد بلکه اعتماد به نسل جدید پژوهشگران را افزایش داد.

وی در ادامه درباره امکان صادرات این دارو به سایر کشورها نیز اظهار نظر کرد و گفت: در صورتی که مجوزهای بین‌المللی را کسب کنیم بازار کشورهای منطقه و حتی بخشی از آفریقا و آسیای مرکزی می‌تواند مقصد صادرات ما باشد و برخی از این کشورها مشابه ما درگیر کمبود داروهای گران‌قیمت برای بیماری‌های نادر هستند.

مسئول پروژه تحقیقاتی تولید دارو در پاسخ به این پرسش که آیا این دارو توسط سازمان‌های بیمه‌ای حمایت خواهد شد گفت: در جلساتی که با سازمان بیمه سلامت و تأمین اجتماعی داشته‌ایم نگاه مثبتی نسبت به این دارو وجود دارد و احتمال قرارگیری آن در فهرست داروهای تحت پوشش بسیار بالاست و البته این موضوع پس از صدور مجوز نهایی قطعی خواهد شد.

پورعلی درباره رویکرد آینده تیم تحقیقاتی خود توضیح داد: پس از نهایی شدن این پروژه ما قصد داریم به سراغ بیماری‌های نادر دیگری برویم که یا درمان ندارند یا داروهای آن‌ها خارج از دسترس بیماران ایرانی است.

وی با تأکید بر اهمیت حمایت از پروژه‌های دانش‌بنیان در حوزه دارو افزود: اگر حمایت‌های مالی و ساختاری لازم فراهم باشد ایران توان تبدیل‌شدن به یکی از قطب‌های داروسازی منطقه را دارد و ما نیروی انسانی، دانش و انگیزه را داریم؛ فقط باید موانع را برداشت.

پورعلی با اشاره به بازخورد بیماران و خانواده‌ها گفت: چند روز پیش مادری تماس گرفت و گفت که بعد از دو هفته استفاده از دارو دست پسرش برای اولین بار در ماه‌های اخیر کمی حرکت کرده و این حرف ساده پاداش تمام این سال‌های تلاش ماست و ما را به آینده امیدوار می‌کند.

انتهای خبر/